Un tratamiento experimental de edición genética administrado una sola vez logró reducir de manera sostenida los niveles de colesterol LDL y triglicéridos durante un año, de acuerdo con resultados presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología y publicados en el New England Journal of Medicine.
El estudio incluyó únicamente a 15 pacientes, por lo que los investigadores advierten que se trata de una etapa inicial destinada principalmente a evaluar seguridad y todavía faltan años de investigación antes de que pueda convertirse en un tratamiento de uso habitual.
Pacientes redujeron hasta la mitad sus niveles de colesterol
Los participantes que recibieron las dosis más altas registraron reducciones cercanas al 50% en colesterol LDL, conocido como “malo”, y triglicéridos, niveles que permanecieron estables un año después de la intervención.
El tratamiento, denominado CTX310, utiliza nanopartículas lipídicas para transportar herramientas de edición genética CRISPR-Cas9 hasta el hígado. Su objetivo es desactivar ANGPTL3, un gen relacionado con el metabolismo de las grasas y cuyos cambios de pérdida de función están asociados con menores niveles de LDL y triglicéridos.
Una sola infusión modifica el funcionamiento del gen
Los pacientes recibieron una única infusión intravenosa con dosis que oscilaron entre 0.1 y 0.8 miligramos por kilogramo de peso corporal.
En el ensayo inicial no se identificaron efectos tóxicos limitantes de dosis relacionados con CTX310. Sin embargo, se registraron eventos adversos graves en dos participantes; uno presentó una hernia de disco y otro murió repentinamente 179 días después de recibir la dosis más baja. El estudio no atribuyó esos eventos como toxicidad limitante causada por el tratamiento.
Investigación sigue en una fase temprana
El doctor Luke Laffin, cardiólogo de Cleveland Clinic y responsable del estudio, destacó el potencial que tendría una intervención única frente a tratamientos que actualmente deben mantenerse durante años.
La investigación fue financiada por CRISPR Therapeutics y corresponde a un ensayo fase 1a. Otro estudio de edición genética realizado previamente en 35 personas también reportó reducciones importantes del colesterol LDL, aunque mediante un enfoque diferente.
